Pharnext est une société biopharmaceutique fondée à Paris en avril 2007 par des scientifiques et entrepreneurs de renom, dont le Professeur Daniel Cohen et son équipe, pionniers de la génomique moderne. La société développe de nouveaux traitements ciblant des maladies neurodégénératives sévères – rares ou communes – actuellement sans solution thérapeutique satisfaisante.

Pharnext est l'initiateur d’un nouveau paradigme de découverte de médicaments baptisé PLEOTHERAPY. L’approche repose sur une plateforme technologique propriétaire s’appuyant sur la pharmacologie des réseaux biologiques. La société identifie et développe des combinaisons synergiques de médicaments déjà approuvés mais pour d’autres maladies. Ces traitements appelés PLEODRUG sont développés à de nouvelles doses optimales plus faibles et sous une nouvelle formulation galénique. Les avantages des PLEODRUG sont importants : excellent profil de sécurité, action simultanée sur plusieurs cibles thérapeutiques, propriété intellectuelle forte et robuste.

La preuve de concept de la PLEOTHERAPY a été obtenue avec la PLEODRUG PXT3003 dont les résultats de Phase 2 sont positifs pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A). Il est actuellement en essai clinique de Phase 3 chez 323 patients dans cette indication. Les résultats préliminaires sont attendus au cours du deuxième trimestre 2018.

PXT864, la deuxième PLEODRUG de Pharnext, a obtenu des données positives au cours d’un essai de Phase 2 exploratoire dans le traitement de la maladie d’Alzheimer. D’autres indications orphelines ou communes sont envisagées pour PXT864, notamment la maladie de Parkinson et la sclérose latérale amyotrophique (SLA ou maladie de Charcot).